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● 『ちょっとサイエンス』　2017/02/16 No.660 　
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● 発行者　Fujiken 毎週木曜日発行
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毎回、科学に関するテーマをとりあげて、雑学的な知識を送ります。
なるほど！と納得し、知ることの喜びを感じていただけたら幸いです。

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■今日のテーマ　　「難病女児からiPS作製治療薬開発へ」
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「18トリソミー」の女児の皮膚からiPS細胞(人工多能性幹細胞)を作ることに大阪大
の研究グループが成功しました。「同じ病気の子たちを助けて欲しい」と家族が女児
の皮膚の一部を提供。治療薬の開発につながる可能性もあり、関係者が期待しています。

女児は米田ももちゃん(6)(大阪市都島区)です。生後すぐの検査で18トリソミーと診断
されました。18トリソミーは、23対ある染色体のうち18番目が1本多い病気です。心臓
や脳などに重い障害を伴い、1歳までに70～90％が死亡するとされます。3500～8500人
に1人の割合でみられますが、治療法はまだありません。

ももちゃんの心臓に大きな穴が開くなどし、医師から「1週間もたないかもしれない」
と言われましたが、約3か月で退院。7か月目に受けた心臓手術も乗り越えました。
意思疎通が困難で食事は流動食ですが、歩行器を使った練習で懸命に足を動かし、
家族の支えで少しずつ成長してきました。

そんな中、母の和美さん(39)は数年前、難病患者向けの講演会などで、iPS細胞で難病
の治療薬を開発する研究が進んでいることを知りました。「ももの病気を研究してくれ
るところはないか」と探し、iPS細胞を使って18トリソミーなどの研究を始めていた大阪
大の北畠康司助教授のグループに昨夏、ももちゃんの皮膚を提供しました。

グループはその後、ももちゃんら2人についてiPS細胞の作製に成功しました。北畠助教
によると、18トリソミーの患者からiPS細胞が作られたという報告例は他にまだないと
いいます。

これらのiPS細胞から、病気の特徴を再現した神経細胞を作り、これを詳しく調べて病気
の原因究明に挑みます。製薬会社と薬の研究にも乗り出しました。染色体の異常は治せ
ないですが、病気に伴う知的発達の遅れなどは改善できる可能性があるといいます。

ももちゃんは小学校に入学。和美さんと一緒に車いすで通学しています。「トリソミー
の子どもたちの人生が豊かになるよう、もものiPS細胞をいかしてもらうこと。それが
ももの役目」と研究に期待します。

グループは、ダウン症(21トリソミー)などの別の染色体異常を持つ9人のiPS細胞も作り
ました。北畠助教は「病気の根本的な原因は治せなくても、治療薬ができれば、患者や
家族がより充実した暮らしをおくる手助けができるはず」と話しています。

（　読売新聞　2016年（平成28年）　11月5日付　夕刊　参照　）

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■ちょっとコメント■

ももちゃんは、18番目の染色体異常の18トリソミーという病気で、ダウン症は

21番目の染色体異常の21トリソミーという病気なのですね。「進行性骨化性線維

異形成症(FOP)」などの難病６疾患について、既存の薬が治療効果があるとして、

治験に入るというニュースを No.648「iPSで難病創薬治験へ」で紹介しています。

これは、山中教授を中心とした京都大と慶応大のグループが行っているもので、

今回の「18トリソミー」は北畠助教授を中心とした大阪大のグループが中心なのです。

難病患者の創薬は、患者数が少なく、治験などに大きな費用がかかり、あまり研究が

進みにくい分野なのですが、こうして、iPS細胞を使って、着々と進んでいることは

素晴らしいことだと思います。

参考　No.648「iPSで難病創薬治験へ」
　　　　↓
　　　http://www.eonet.ne.jp/~fujiken1/index.htm

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